Eta, zer da CRISPR-Cas9? Esan dezagun DNA nahi dugun eran moztu, ezabatu edo konpontzea ahalbidetzen duen 'guraize molekular' modukoak direla, honela, gaixotasunen eragile diren gene zehatzen akatsak zuzentzeko aukera emanez. Adibidez, beta-talasemia HBB genean emandako mutazioen ondorioa da, HBB geneak kodetzen duen hemoglobinaren sintesi akastuna eraginez. Beraz, CRISPR-Cas9 bidez zeluletan mutazioa zuzenduko bagenu, hemoglobinaren sintesi normala berreskuratu eta akabo gaixotasuna!
Eta, zertan datza CRISPR-Cas9 teknikak? Funtsean, teknika hau erabiltzeko bi osagai behar ditugu: CRISPR deritzen gida-sekuentziak eta Cas9 proteina. Izatez, 2011.urtean Doudna eta Charpentier-ek bakterioetatik datorren Cas9 proteinak DNA mozteko gaitasuna zuela ikusi zuten, eta proteina hau guk diseinatutako CRISPR gida-molekulekin parekatuz, Cas9 proteina sekuentzia geniko espezifikoetara bideratu daiteke gene honi dagokion DNA katean mozketak eginez. Orokorrean, DNA katean mozketa hauek agertzean zelularen berezko DNA-ren konponketa mekanismoak martxan jartzen dira. Hala ere, mekanismo hauek akats ugari egiten dituztenez, DNA katea konpondua hasierakoaren zertxobait ezberdina izango da eta ondorioz, kasu gehienetan gene horrek kodetzen zuen proteina ezingo da ekoiztu. Beraz, aurreko adibidea jarraituz, gure gaixotasunaren eragilea gaizki ekoiztutako HBB proteina bada, CRISPR-Cas9-ekin HBB genea ebaki eta hemoglobina akastuna sortzea ekidinez gaixotasuna sendatzea lortuko genuke. Microsoft Word-en gustatzen ez zaizun testu-zati batean 'Ezabatu' ematen diozun bezala. Hala ere, proteina desegokiak ezabatzeaz gain, CRISPR-Cas9-ek mutazio zehatzak konpontzeko aukera ere ematen digu. Esaterako, gure gaixotasunaren eragilea HBB genearen mutazio ezagun bat bada, zelula batean CRISPR gida-molekula zehatzak erabiliz mutazioa konpontzea lor daiteke, honela HBB genea zuzendu eta hemoglobinaren sintesi egokia berrezarriz.
CRISPR-Cas9: DNA nahi dugun eran moztu, ezabatu edo konpontzea ahalbidetzen duen 'guraize molekular' modukoak dira
Zalantzarik gabe, CRISPR-Cas9 teknikak eskaintzen dituen abantaila ikaragarriak dira, azken hamar urteetan oinarrizko ikerkuntzan zein minbiziaren aurkako ikerketan aurrerapen nabarmenak egitea ahalbidetu baitu. Eta etorkizunean herentziazko gaixotasunak sendatzeko atea ere ireki du. Hala ere, CRISPR teknologia honek baditu bere itzalak. Bestela, galdetu He Jiankui ikerlari txinatarrari. Ikerlari honek 2018.urtean IHES-a pairatzeko arriskutik libre zeuden bi umeren jaiotza eman zuen aditzera, ume hauetan CRISPR-Cas9 teknikaren bidez IHES-ari erantzunean inplikatutako CCR5 genea editatu baitzuen. Gerora, ikusi da CCR5 gene honen edizioa ez zuela guztiz ongi burutu, gene honetan eragin ezezaguna duten mutazio berriak sortu baitzituen. Gainera, oraindik ez dago argi zein ondorio dituen edizio genetikoak gizakiongan, beraz, He Jiankui-k edizio genetikoaren inguruko nazioarteko hitzarmena goitik behera urratu zuen esperimentu honekin.
Beste hainbeste gauzarekin gertatzen den moduan, CRISPR-Cas9-ek ikerlarioi eskaintzen dizkigun abantailak ikaragarriak dira (Nobel sari bat merezi izateko adina), baina oraindik argitu beharreko puntu asko daude. Segurua da? Guztiz eraginkorra da? Gaixotasun genetikoak sendatzea ahalbidetuko digun makila magikoa ote da? Edo gizakia jainkoa izatera jolasten ari da? Hausnarketa zuen esku. Bitartean, Zorionak Jennifer eta Emmanuelle, zuen lanak zientzian dihardugun emakumeoi indarrak emateko balio baitu!